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"企鹅病"迎治疗新进展!国内首例他替瑞林治疗在华西乐城完成

2025-10-20 22:15:40     来源:海康问药     浏览:66

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2024年3月11日,四川大学华西乐城医院成功完成国内首例脊髓小脑共济失调(SCA)患者特许药物他替瑞林治疗。该案例由华西医院神经内科商慧芳主任医师团队主导实施,标志着国内SCA患者首次不出国门即可获得该药物治疗。

脊髓小脑共济失调是一种常染色体显性遗传神经系统疾病,因患者步态不稳被称为"企鹅病"。主要临床特征包括进行性行走不稳、动作协调障碍、构音障碍及吞咽困难,部分患者伴随眼球运动异常和腱反射改变。目前国内尚无根治方法,传统治疗以症状管理和康复训练为主。

他替瑞林于2000年在日本获批,是全球首个口服促甲状腺素释放激素药物。该药除内分泌调节作用外,对中枢神经系统具有特异性作用,可改善共济失调症状。临床研究显示其安全性与安慰剂相当。

此次治疗依托博鳌乐城国际医疗旅游先行区"特许医药"政策实施。商慧芳教授指出,他替瑞林为SCA患者提供了新的治疗选择,有助于改善患者生活质量。该药物的引进为国内SCA治疗领域带来了新的发展方向。

用药需在医生指导下进行,不可自行调整剂量或突然停药。

免责声明:本文内容基于公开发表研究及药品说明书,仅供专业人士参考,不可直接作为决策依据!

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