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2025-10-20 22:23:40 来源：海康问药 浏览：75
帕金森病作为神经系统疾病中发展最快的一种，目前仍无法根治，治疗重点在于延缓症状进展。左旋多巴依然是基础用药，但剂型和给药方式不断优化。
近年来国内已获批几种新药：奥匹卡朋作为新一代COMT抑制剂，能与左旋多巴联用，延长药效、减少运动波动，目前上市申请已获药监局受理。沙芬酰胺是长效MAO-B抑制剂，不仅能提升多巴胺浓度，还能抑制谷氨酸释放，改善运动和非运动症状，已在国内正式上市。注射用罗替高汀微球是全球首个长效缓释微球制剂，每周一次皮下注射，大幅降低用药频率和血药浓度波动。
部分疗法在国际已应用，国内尚在临床试验阶段。阿扑吗啡泵通过皮下持续输注多巴胺激动剂，用于晚期患者;左旋多巴-卡比多巴空肠输注系统通过胃造瘘持续给药，已在欧美获批;左旋多巴前药与卡比多巴前药皮下输注系统2024年在欧盟获批，能模拟生理性多巴胺释放，目前国内已进入III期临床。这类疗法年治疗费用约合35万至56万元人民币，成本较高。
新药研发方面，Tavapadon作为选择性D1/D5受体部分激动剂，能精准调节多巴胺信号，减少传统药物引发的冲动控制障碍等副作用，III期试验结果积极。美司多巴胺是D3受体拮抗剂，初步研究显示可减轻运动障碍且不影响正常运动功能。
基因治疗是当前热点，主要通过纠正致病基因或保护多巴胺神经元延缓病程。例如，通过AAV病毒递送AADC基因，促进左旋多巴转化为多巴胺;神经营养因子如GDNF、CDNF的递送也在临床试验中;针对α-突触核蛋白的RNA干扰及CRISPR基因编辑技术尚在动物实验阶段，面临脱靶风险和递送安全性挑战。
干细胞治疗逐步进入临床，胚胎干细胞、神经干细胞、间充质干细胞和诱导多能干细胞是主要研究方向。日本团队2018年完成首例iPSC衍生多巴胺神经元移植，2023年报告首例患者症状改善且无排斥。国内协和医院通过鼻粘膜移植神经干细胞，改善患者运动功能和生活质量。
针对α-突触核蛋白的疗法也在推进，如Minzasolmin、Buntanetap、Vodobatinib和Anle138b等药物，旨在抑制异常蛋白聚集，目前部分已进入临床试验。
磁共振引导聚焦超声(MRgFUS)作为非侵入性治疗，通过超声消融精准调控Vim或GPi核团，显著改善震颤，已获FDA和CE认证。2021年北京天坛医院牵头启动国内首个MRgFUS治疗帕金森临床试验，为药物难治性患者提供新选择。
症状控制仍是当前帕金森管理的核心，多种疗法联合应用是未来趋势。
用药需在医生指导下进行，不可自行调整剂量或突然停药。
免责声明：本文内容基于公开发表研究及药品说明书，仅供专业人士参考，不可直接作为决策依据!
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